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舒桐解决方案
面对通用型CAR-T研发中严峻的安全性挑战与监管要求，舒桐科技提供一站式全流程安全性评估解决方案。该方案深度整合前沿检测技术与分析能力，覆盖从靶点设计、编辑验证到IND申报的全流程，通过七大核心模块——包括sgRNA靶点优化与筛选、基因编辑工具与递送、编辑有效性验证、脱靶效应分析、染色体结构评估、载体整合检测、编辑残留检测。采用多维互补策略，确保数据科学、完整且符合监管要求。我们以灵活的服务模式，助力企业显著缩短开发周期，降低管理成本，高效推进产品申报与临床转化。
In vivo CAR-T 作为细胞与基因治疗的革命性疗法，将工程化载体直接注入患者体内实现 T 细胞原位修饰，大幅提升治疗可及性，但载体整合带来的插入突变、克隆异常扩增等风险，也对安全监测提出更高要求。舒桐科技打造了专属整合位点检测方案，依托 cfDNA 液体活检技术与自研 LiBIS-seq 核心技术，实现 0.01% 超高灵敏度检测，无创捕获全身多组织整合信号，全景监测整合图谱、动态追踪克隆演变，提前预警安全风险。方案适配整合/非整合型载体，覆盖非临床与临床研究全阶段，为监管申报提供合规数据，还可补充用于体外CAR-T监测，提供全流程检测服务，为in vivo CAR-T疗法研发与临床筑牢安全屏障。
针对 iPSC 基因编辑研发中的遗传稳定性、脱靶效应等质控痛点，及 CDE、FDA 最新监管要求，舒桐打造集遗传稳定性检测、表观遗传多组学检测、CRISPR 脱靶安全性评估于一体的全流程质控解决方案，实现高深度基因组测序、超高灵敏度脱靶检测、多维度表观遗传评估的核心能力，提供 IND 申报专属评估包与灵活单项服务，一站式服务将项目周期缩短 40-50%，全程符合中美监管标准，配备专属项目经理跟进，为 iPSC 基因编辑产品研发、IND 申报到临床商业化全生命周期筑牢安全质控防线，高效助力产品产业化。
针对体内基因治疗递送效率低、安全风险高、临床转化难的核心痛点，舒桐打造了以Mini Circle DNA 载体 + LvNP 慢病毒纳米颗粒递送系统为核心的一站式解决方案，覆盖载体制备、体内递送、效率验证与全维度安全评估全流程。方案兼具病毒级递送效率、非整合型安全设计，可完成脱靶、整合位点、生物分布等多维度检测，提供递送套餐、IND 申报评估包及单项服务，全程符合FDA/NMPA监管要求，一站式服务实现数据整合可溯源，高效助力产品临床前研究、IND 申报与产业化布局。
针对ASO与siRNA核酸药物研发周期长、多环节数据衔接困难、IND申报安全性数据包整合复杂的实际需求，舒桐提供覆盖靶点设计、化学合成、多维筛选与Lead优化、脱靶安全性评估到IND申报支持的全链条一体化服务。针对ASO与siRNA不同作用机制，采用计算机预测结合RNA-seq转录组检测与RT-qPCR定量验证的差异化评估方案，系统构建杂交依赖性脱靶评估证据链。严格遵循FDA 2024年最新指南及OSWG行业共识，输出符合FDA/CDE申报要求的标准化检测报告与安全性数据包，助力企业高效推进IND申报。
碱基编辑安全性评估解决方案
针对碱基编辑独特的 sgRNA 依赖型与非 sgRNA 依赖型双重脱靶痛点，及 FDA/CDE 对全维度脱靶风险评估的严苛监管要求，舒桐打造DNA+RNA 双维度碱基编辑安全性评估一站式解决方案，依托 DNA 脱靶检测、RNA 脱靶检测、脱靶位点验证三大核心技术平台，通过专属 Detect-seq、Ino-seq技术结合 100X WGS、RNA-seq 等手段，实现全类型脱靶的全覆盖检测与高灵敏度验证。方案提供 IND 申报安全性评估包与灵活单项服务，全程遵循 ISO9001/CNAS 认证流程，符合中美最新监管要求，一站式服务大幅缩短项目周期、保障数据可溯源，为碱基编辑产品研发、IND 申报到临床商业化筑牢安全评估防线，高效助力产品临床转化。
修饰遗传微生物安全性评估解决方案
针对食品加工用遗传修饰微生物（GMM）研发申报中的脱靶风险难评估、检测项目繁杂、监管合规要求高等核心痛点，舒桐紧扣 2024 年 CFSA 新规要求，打造覆盖受体菌株评估、基因操作验证、安全性分析、稳定性与产品检测、申报支持的全流程安全性评估解决方案。方案以 “生信分析 + 实验验证” 正交策略为核心，实现全基因组测序、脱靶分析、毒力 / 耐药基因筛查、遗传稳定性验证、产品残留检测等多维度评估，提供申报安全性评估包（标准 / 增强）与灵活单项技术服务，一站式服务统一数据标准、缩短项目周期，全程符合国内 CFSA 及国际 FDA/EFSA 监管要求，为 GMM 产品从研发到申报上市筑牢安全合规防线，高效助力产品顺利获批。
针对CAR-T治疗应答率个体差异大、复发率高及不良反应防控难等痛点，舒桐紧扣 FDA/CSCO全流程监测与长期随访监管要求，打造覆盖治疗前精准筛选到治疗后 15 年长期监控的CAR-T研发和伴随监控全流程解决方案。依托Bulk测序 + 单细胞测序 + 液相杂交捕获多层次技术平台，完成T细胞克隆性分析、免疫功能评估、肿瘤克隆鉴定、CAR-T扩增持久性监测、免疫重建评估、超高灵敏度MRD追踪六大核心模块检测，可解析CAR-T细胞异质性、预测治疗疗效、预警复发风险。提供标准 / 进阶完整伴随监控包与灵活单项服务，一站式服务统一数据标准、缩短项目周期，为 CAR-T 产品研发、临床试验到申报上市提供全流程技术支撑，高效助力产品临床转化。
分子诊断（尤其是NGS检测）对“样本前处理—建库—靶向富集—上机”的全流程原料稳定性要求极高。舒桐（GeneRulor）围绕建库试剂/建库试剂盒、液体活检、捕获试剂、磁珠系列、Cot-1 DNA等关键环节，提供可直接嵌入客户工艺的原料与配套支持。凭借CGT 原料规模化生产能力与高通量测序等特色技术，为科研机构及生物医药企业提供 “安全高效、质控严格、适配多元场景” 的原料供应与技术支持，助力诊断更精准、开发更高效。
合成生物学正通过工程化设计重塑化工、医药等多产业格局，而微生物底盘细胞改造是其核心环节。当前行业面临底盘细胞改造效率低、代谢通路调控难、菌株筛选通量不足及噬菌体工程技术不成熟等痛点。舒桐科技依托成熟的微生物基因编辑平台，提供从底盘细胞构建、代谢工程改造、高通量筛选到基因组稳定性评估的全流程解决方案，覆盖细菌、酵母、真菌和噬菌体等多种微生物体系，助力客户突破技术瓶颈，加速生物制造产业化进程。
围绕 CAR-T 细胞治疗从构建体研发、生产质控到临床随访与复发耐药机制解析的全流程需求，舒桐科技提供面向研发转化与临床应用的单细胞多组学解决方案。方案以 scRNA-seq 为核心，结合 scTCR-seq、CITE-seq、Bulk TCR/BCR、scATAC-seq、空间转录组及 WES 等技术，针对不同阶段的关键科学问题进行精准配置，实现对细胞功能状态、克隆演化、表观调控及肿瘤微环境变化的系统解析。通过分阶段、模块化的检测与分析策略，帮助客户更高效地完成构建体筛选、产品质量标准建立、疗效动态监测及耐药机制识别，为 CAR-T 产品开发、IND 申报和后续临床优化提供更具深度和可转化价值的数据支撑。