DNA水平脱靶检测平台
针对CBE和ABE分别采用专属检测技术：CBE使用Detect-seq特异性捕获脱氧尿苷(dU)中间体；ABE使用Ino-seq追踪脱氧肌苷(dI)产物。结合100X WGS和专用软件预测，实现sgRNA依赖型和非依赖型脱靶的全覆盖检测。
检测深度：≥100X WGS碱基编辑安全性评估解决方案
FDA 2024 Guidance · CDE Full Compliance
碱基编辑安全性评估
解决方案
DNA+RNA双维度全流程检测
碱基编辑技术实现了无双链断裂的精准单碱基转换，覆盖60%以上已知致病点突变。但其独特的双重脱靶机制（sgRNA依赖型+非依赖型）带来了远超传统CRISPR的安全性挑战，是监管机构审查的核心焦点。
从监管到解决方案的完整逻辑
01
监管强制要求FDA要求多方法正交验证DNA+RNA双维度脱靶
02
行业核心痛点非sgRNA依赖型脱靶无法预测，检测技术门槛高
03
舒桐全流程方案CBE/ABE专属检测+DNA+RNA双维度评估
✓ ISO 9001 认证 · CNAS认可实验室
✓ Detect-seq/Ino-seq 专属技术平台
✓ 符合FDA/CDE最新监管要求
✓ 服务 50+ 全球CGT企业
行业背景
基因编辑的下一代革命性技术
碱基编辑技术无需产生双链断裂即可实现精准单碱基转换，在遗传病和肿瘤治疗领域展现出巨大潜力。但其独特的脱靶机制给安全性评估带来了前所未有的挑战。
碱基编辑的双重脱靶机制
- sgRNA依赖型脱靶：由Cas9在基因组同源序列处的错配结合引发，与传统CRISPR机制相似，具有可预测性
- 非sgRNA依赖型脱靶：碱基编辑特有风险，脱氨酶结构域随机结合单链DNA或RNA，造成全基因组随机碱基转换和转录组编辑，无法通过序列同源性预测，是监管审查的核心
行业三大核心痛点
- 技术门槛极高：非sgRNA依赖型脱靶必须依赖Detect-seq/Ino-seq等新兴技术，企业普遍缺乏内部能力
- 供应商协调复杂：市场上能同时提供CBE/ABE全套检测服务的机构极少，需对接多家供应商
- RNA脱靶评估困难：如何从转录组背景噪声中准确识别碱基编辑器诱导的RNA脱靶信号是行业难题
解决方案
三位一体全流程安全性评估体系
针对CBE和ABE的独特脱靶机制，我们构建了DNA+RNA双维度、多层次的综合检测策略，形成符合监管要求的完整证据链。
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RNA水平脱靶检测平台
通过全转录组测序(RNA-seq)专项分析流程，捕获碱基编辑器脱氨酶在转录组层面引发的随机RNA编辑事件。区分Alu重复区和非重复区编辑，对12种碱基编辑类型进行全面统计和注释，弥补DNA检测的盲区。
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脱靶位点验证平台
结合液相杂交捕获测序(TES)与扩增子深度测序逐级验证。引入UMI唯一分子标识符技术，有效消除PCR扩增偏好性导致的假阳性，对候选脱靶位点进行高灵敏度定量验证，形成完整的监管证据链。
验证灵敏度：0.01%CBE (胞嘧啶碱基编辑器) 检测方案
ABE (腺嘌呤碱基编辑器) 检测方案
- CBEdeepoff 专用软件预测
- 100X 全基因组测序(WGS)
- Detect-seq 专属检测 (dU捕获)
- TES液相杂交捕获验证
- ABEdeepoff 专用软件预测
- 100X 全基因组测序(WGS)
- Ino-seq 专属检测 (dI追踪)
- TES液相杂交捕获验证
我们的优势
为什么选择舒桐生物
我们拥有国内最完整的碱基编辑安全性评估技术链条，针对CBE和ABE的独特机制提供专属解决方案，深度理解全球监管要求。
全链条技术覆盖
国内少数同时具备CBE与ABE专属脱靶检测(Detect-seq/Ino-seq)、全基因组测序、转录组RNA脱靶检测及多种验证方法全流程服务能力的企业。采用标准化ISO 9001/CNAS认证流程，确保检测结果准确可靠。
专属技术平台
针对碱基编辑器的独特脱靶机制，自主建立Detect-seq(CBE专用)和Ino-seq(ABE专用)检测平台，可全面覆盖sgRNA依赖型、非依赖型、protospacer外编辑及靶向链编辑等全类型脱靶。
丰富的CGT行业经验
已成功服务多家头部CGT企业，深度理解碱基编辑产品IND申报的监管要求和技术难点。不仅提供检测数据，更提供符合监管要求的完整申报材料包，助力客户顺利通过IND审评。
灵活的服务模式
支持IND申报全流程打包与单项服务，可根据客户的具体需求和预算提供定制化方案。配备一对一专属项目经理全程跟踪，快速响应客户需求，确保项目高效推进和按时交付。
服务模式
灵活多样的服务选择
我们提供两种服务模式，满足不同客户在不同研发阶段的需求。
推荐
模式一：IND申报安全性评估包
适用场景
即将申报IND的客户，需要完整的安全性评估数据支持申报
服务内容
专用软件预测(CBEdeepoff/ABEdeepoff)100X WGS全基因组测序Detect-seq(CBE) 或 Ino-seq(ABE)RNA-seq转录组脱靶检测TES液相杂交捕获验证扩增子深度测序确证
交付内容：符合IND申报要求的完整检测报告 + 专家解读 + 申报支持
灵活
模式二：单项技术服务
适用场景
有明确单项检测需求的客户，可灵活组合
可选择服务
100X WGS测序Detect-seq(CBE)Ino-seq(ABE)RNA-seq转录组分析TES液相杂交捕获扩增子深度测序脱靶位点功能注释监管申报支持
交付内容：单项或多项检测数据报告 + 技术支持
客户价值
传统模式 vs 舒桐方案
选择我们的一站式解决方案，显著降低您的项目成本和周期，提高申报成功率。
核心价值对比
对比维度
传统模式
舒桐方案
需要对接的供应商数量
3-5家
1家
全流程项目周期
6-9个月
3-5个月
数据一致性
不同平台，难以比对
统一平台，数据可溯源
技术支持
分散对接，响应慢
一对一项目经理，全程跟踪
申报支持
仅提供数据
完整申报材料包 + 专家解读
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告诉我们您的编辑器类型(CBE/ABE)和研发阶段，我们将为您定制符合FDA/CDE要求的碱基编辑安全性评估方案与详细时间线。
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