基因编辑脱靶检测平台

基因编辑脱靶检测平台

基因编辑技术作为精准医疗的核心工具，其安全性的关键在于脱靶效应的精准识别与评估。舒桐科技构建了覆盖CRISPR、碱基编辑器（ABE/CBE）、先导编辑器（PE）等多种编辑系统的全方位脱靶检测平台，从计算机预测、体外验证到体内监测，形成完整的风险评估链条。我们提供CRISPRme等专业软件进行sgRNA设计优化与脱靶位点预测，通过GUIDE-seq、AID-seq、Detect-seq、inoSeq、PE-tag等前沿技术实现无偏向性全基因组脱靶位点捕获，结合WGS、全外显子测序、转录组测序等多组学手段交叉验证编辑特异性。除此之外，我们开发了液相杂交捕获技术对脱靶位点进行靶向深度测序验证，并提供Sanger测序、扩增子测序等多种验证方案。同时，针对iPSC等干细胞产品，我们提供全外显子及全基因组水平的编辑安全性评估，确保遗传稳定性。此外，平台还配备ELISA检测Cas9蛋白残留、RT-qPCR检测sgRNA残留等工艺残留检测服务，以及HLA分型鉴定（Sanger法/三代测序法），全面满足同种异体细胞治疗产品的监管要求。从早期研发的sgRNA筛选到IND申报的全面脱靶评估，舒桐科技为基因编辑产品的安全性提供一站式解决方案。