喜报！舒桐科技FrCas9荣获 2025粤港澳大湾区高价值知识产权大赛银奖

中国基因编辑底层工具自主创新的重大突破

在刚刚落幕的2025年粤港澳大湾区高价值知识产权培育布局大赛（简称”湾高赛“）决赛中，珠海舒桐医疗科技有限公司（以下简称"舒桐科技"）凭借其自主研发的“FrCas9高保真基因编辑系统的产业化应用”项目，在生物医药与健康赛道中脱颖而出，荣获大赛专利类银奖！

这不仅是对FrCas9系统技术先进性与商业价值的高度认可，更标志着中国企业在基因编辑底层工具领域实现了重要的自主创新突破，为我国生物医药产业的高质量发展注入了新动能。

粤港澳大湾区高价值知识产权培育布局大赛是由国家知识产权局、广东省人民政府主办的国家级知识产权赛事，是粤港澳大湾区规格最高、影响力最大的知识产权创新创业大赛。大赛聚焦战略性新兴产业和未来产业，旨在发掘和培育具有高价值专利、高成长潜力、高市场竞争力的优质项目，推动知识产权与产业深度融合。

本届大赛吸引了来自粤港澳大湾区及全国各地的数千个创新项目参赛，经过层层选拔，最终仅有少数项目能够站上决赛舞台并获奖。舒桐科技能够在激烈竞争中脱颖而出，充分证明了FrCas9技术的创新高度、产业价值和知识产权质量。

图1 粤港澳大湾区高价值知识产权培育布局大赛执行委员会文件

长期以来，传统CRISPR-Cas9系统受困于脱靶风险高、海外专利垄断等”卡脖子”难题，严重制约了我国基因编辑技术的自主发展和临床应用。面对这一行业痛点，舒桐科技深耕基因编辑领域多年，通过自主构建的流程化新型CRISPR筛选平台，从小鼠肠道啮齿杆菌中成功挖掘并优化出II-A型新型编辑器FrCas9。

① 编辑效率更高：经AID-seq大规模验证（涵盖1825个位点），FrCas9平均靶向读数达734.07，较传统SpCas9提升124%以上，大幅提高了基因编辑的成功率。

② 编辑精度更优：在同等条件下，FrCas9平均脱靶位点仅9.7个，远低于SpCas9的117.62个，脱靶风险降低约92%，显著提升了临床应用的安全性。

③ 靶向范围更广：识别“NNTA”PAM序列，相比SpCas9的NGG PAM，靶向灵活性显著提升，为更多基因位点的精准编辑提供了可能，极大地拓展了科研与治疗开发的应用空间。

图2 FrCas9、SpCas9与OpenCRISPR-1靶向及脱靶活性的全面AID-seq分析

FrCas9的相关研究成果已在《Nature Communications》、《Science Advances》、《Cell Genomics》等国际顶级学术期刊发表，获得了全球基因编辑领域的广泛认可和高度评价。这不仅证明了FrCas9技术的科学先进性，也为其产业化应用奠定了坚实的学术基础。

FrCas9技术不仅在理论研究上取得突破，更在实际应用中展现出卓越的通用性和稳定性。目前，FrCas9已在多个物种和应用场景中得到验证：

• 人类细胞系应用：在HEK293T、Jurkat、K562等多种人类细胞系中实现高效编辑，为基因治疗和疾病模型研究提供强有力的工具支持。

• 模式生物研究：成功应用于小鼠、斑马鱼等模式生物的基因组编辑，为疾病机制研究和药物开发提供精准的动物模型。

• 农业育种领域：在水稻、小麦等重要农作物中展现出良好的编辑效率，为作物品种改良和性状优化开辟了新途径。

• 工业微生物改造：应用于酵母、大肠杆菌等工业菌株的代谢工程改造，提升了生物制造的效率和产量。

FrCas9在不同物种中均表现出高效率、高精度、低脱靶的优异性能，充分验证了其作为通用型基因编辑平台的巨大潜力，获得了国际同行的广泛应用和认可。

舒桐科技并未止步于天然FrCas9的优秀性能，而是持续推动其迭代升级与功能拓展，构建了完整的FrCas9技术产品矩阵：

基于冷冻电镜结构解析，团队开发出升级版编辑器eFrCas9。eFrCas9在保持高保真的同时，将编辑效率提升约2倍，并可兼容碱基编辑、先导编辑等前沿技术，进一步拓宽了精准医疗的应用场景，为罕见病治疗、肿瘤免疫疗法等提供了更强大的技术支撑。

图3 eFrCas9基因编辑系统的进化改造

为进一步提升临床安全性，团队成功构建了TREX2-FrCas9融合蛋白。该创新设计可显著降低由编辑操作引发的染色体易位风险，为基因治疗提供了更高水平的安全保障，使FrCas9技术向临床应用又迈进了一大步。

图4 TREX2-FrCas9融合蛋白的高编辑效率和显著下降的染色体易位率

获奖成果的背后，是舒桐科技在知识产权布局与技术迭代上的持续投入。目前，FrCas9系统已获得中国、美国、澳大利亚、俄罗斯及中国澳门等多个国家与地区的专利授权。舒桐科技拥有该系统的独家全球权益，构建了完善的知识产权保护体系，为FrCas9技术的全球推广和商业化应用提供了坚实保障。

图5 FrCas9美国专利公开文本

图6 俄罗斯发明专利证书

公司已建立ISO9001质量管理体系，具备从工具研发、规模化生产到支持新药申报的全链条能力。FrCas9系统不仅应用于公司内部的新药研发管线，也已与多家国内外知名机构达成授权合作，应用场景覆盖：

• 基础科学研究：基因功能研究、疾病机制探索

• 细胞与基因治疗：肿瘤免疫治疗、罕见病治疗、遗传性疾病矫正

• 作物育种：性状改良、抗逆育种、营养强化

• 体外诊断：分子诊断工具开发、疾病检测平台构建

2023年，全球首款CRISPR基因编辑药物Casgevy获批上市，标志着基因治疗黄金时代的到来。舒桐科技此次荣获"湾高赛"银奖，充分证明了自主研发的FrCas9基因编辑工具正凭借高价值知识产权和卓越技术性能获得越来越广泛的认可。

面向未来，舒桐科技将继续深化FrCas9系列技术的开发与应用，致力于为全球科研机构和生物医药企业提供更安全、更高效、自主可控的基因编辑解决方案。我们诚邀国内外合作伙伴携手共进，共同推动基因治疗技术的创新与应用，为人类健康事业做出更大贡献！

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