体内CAR-T

体内 CAR-T

体内（in vivo）CAR-T 直接将携带 CAR 构件的递送载体（慢病毒 LVV、AAV、LNP 等）注入患者体内，在体内就地完成 T 细胞改造，免去了细胞体外制备与回输的复杂工艺，但也失去了 ex vivo 路线中“对最终细胞做全面表征再放行”的安全闸门。这意味着安全性与有效性的论证整体前移——落到载体本身的序列正确性、基因组完整性、核酸纯度，以及整合行为、转基因表达与多年尺度上的克隆动态之上。监管端，FDA CAR-T（2024）、长期随访指南（2020，整合型载体随访可达 15 年）、ICH S12 / Q5A(R2) / Q5B / Q6B、NMPA《体内基因治疗产品药学》（2022）等共同抬高了体内 CAR-T 的质控与申报门槛。

舒桐科技体内 CAR-T 解决方案中心以三代长读长测序（Nanopore / PacBio）为核心、二代短读测序为正交验证，沿“载体核酸质控”与“长期随访（LTFU）监测”两大支柱构建完整服务体系：上游覆盖质粒全长测序、AAV ITR 完整性、慢病毒 RNA 完整性与剪接、颗粒核酸纯度、AAV 基因组完整性与 ITR 等载体表征项目；下游延伸至载体整合位点与整合体结构、全长转录本、单细胞与 bulk 免疫组库（TCR/BCR）等整合与转录维度分析，并以纵向 ISA + 克隆扩增评估 + 载体存续监测形成贯穿临床期与上市后的长期随访能力。实验室按 GMP 要求运行，已通过 ISO 9001 / CNAS / CAP 认证，可交付直接对接 CTD 模块与 PVP 的申报数据包，支持中美双报。