载体核酸质控平台

载体核酸质控平台

递送载体真正决定疗效与安全的，是被装进颗粒的那段核酸“长什么样”：是否为完整的目的基因组、是否存在截断 / 异常剪接 / 嵌合（完整性问题），以及颗粒中是否混入残留生产质粒、内源 / 外源病毒序列与宿主细胞 DNA（纯度问题）。传统凝胶电泳、qPCR 与短读长测序难以在单分子层面还原全长结构、剪接连接与 ITR 等强二级结构区域，常常出现“物理滴度远高于功能滴度”却查不出原因的困境。

舒桐科技载体核酸质控平台以三代长读长测序（Oxford Nanopore / PacBio）为技术内核、Illumina 短读为正交验证，沿“源头质粒 → 病毒颗粒 → 整合与转录”产品链构建覆盖慢病毒（LVV）、AAV 与 CAR-T 的十项一体化检测，包括质粒全长测序与序列确证、AAV 质粒 ITR 完整性与对称性分析、慢病毒 RNA 完整性与剪接变异分析、慢病毒颗粒核酸组成与纯度分析、AAV 基因组完整性及 ITR 分析、载体整合位点与整合体结构分析、载体全长转录本及转录本剪接与表达分析等。各检测项目对应 ICH Q5A(R2) / Q5B / Q6B / Q2(R2) / S12、FDA CAR-T 与长期随访指南及 NMPA / CDE 系列原则，可输出 CQA 级量化指标（全长率、Ψ 阳性率、ITR 完整性、嵌合占比、VCN 等），支持 IND 阶段方法确认与 BLA 阶段完整方法验证，为载体的 CMC 表征、批次放行与中美双报提供单分子级证据链。